专家发声:自体脐带血为治愈疾病提供了强有力的武器

在6月30日召开的第六届中国脐带血大会上,“自体脐带血应用”再次获得广泛关注。来自国内外的脐带血临床应用专家就自体脐带血在治疗再生障碍性贫血、神经母细胞瘤、脑瘫等疾病方面的应用进展进行了分享汇报。值得肯定的是,经过多年的研究和探索,脐带血已经不仅仅局限于治疗血液系统和免疫系统疾病,越来越多的专家开始使用自体脐带血治疗脑瘫、自闭症、糖尿病等多种疾病,自体脐带血的临床应用范围正在不断拓展。会上,北京京都儿童医院副院长孙媛教授围绕“自体脐带血应用”话题发表了精彩演讲,详细分析了自体脐带血在治疗疾病方面的独特优势,受到了与会专家的热烈关注。

(以下文字整理自孙媛教授发言内容)

自体脐带血优势明显

孙媛教授介绍,脐带血是一个变废为宝的应用,它可以治疗血液系统、免疫系统、遗传代谢病等很多疾病,而且脐带血的优势在临床应用已经越来越多地获得广泛认可。

脐带血的优势在于其易于获取,供者没有任何的痛苦,脐带血的组织修复能力非常强,并且在再生医学领域上的应用也是非常广泛的。另外,脐带血中除了丰富的造血干细胞之外,还有间充质干细胞、NK细胞等等,对于组织的修复,对于骨髓衰竭的改善,对于肿瘤的预防和治疗控制也是非常有利的。

对于自体脐带血来说,它的移植安全性更高,不存在相斥及GVHD的风险;移植后大部分病例不需免疫抑制剂,免疫重建会更快;先天自身的脐带血中没有肿瘤细胞污染;更经济,节省费用;没有植入失败,细胞数不是植活障碍;合并症、副作用少并且能够治愈疾病。同时,脐带血中含有的NK细胞等有很好的抗肿瘤、抗病毒的作用,对于早期的移植后的免疫重建以及预防移植后恶性病的复发都具有优势。

自体脐带血对遗传性/先天性疾病治疗也有重要作用

孙媛教授在发言中还特别就“遗传性/先天性疾病会不会用到自体脐血”这一问题进行了分析,她表示,对于遗传性/先天性疾病患者家庭,也可以存储孩子的脐带血,作为干细胞来源,进行基因治疗。基因治疗现在是国际上的热点话题,在很多遗传性/先天性疾病中,通过干细胞体外修饰再重新回输到患者体内,可以得到很好的治疗效果。她表示,脐带血来源的基因治疗是可以成熟应用到临床中的。

会上,孙媛教授还和大家分享了全球脐带血临床研究现状,以及脐带血在遗传疾病基因疗法、神经系统病变、自身免疫性疾病、心血管疾病领等领域开展的相关研究。目前,自体脐带血移植应用不只适用于自体外周血干细胞移植,还可以应用治疗后天获得性疾病,如再生障碍性贫血、实体瘤、自身免疫性疾病。孙媛教授还向大家详细介绍了脐带血治疗重型再生障碍性贫血、神经母细胞瘤等疾病的真实成功案例。