开创历史!全球首个CAR-T疗法获批上市!诺华Kymriah为白血病患者带来希望

部分来源:生物探索、泰华细胞、生物谷、医麦客、药明康德、转化医学网、药时代

2017年8月30日,CAR-T技术迎来了其发展历程中的历史性时刻。美国FDA批准诺华公司的突破性CAR-T新药CTL019,用于治疗儿童和年轻成年患者急性淋巴细胞性白血病(ALL),商品名为Kymriah,这是人类历史上批准的首款CAR-T疗法。人类从此拥有了一种新的治疗癌症和其它严重的、危及生命的疾病的方法。

Kymriah将成为ALL的突破性疗法

ALL是一种病发于淋巴细胞的癌症。ALL患者中,异常细胞会在骨髓中大量增殖,影响红细胞、白细胞、血小板等其他正常血细胞的生成。因此,ALL患者会出现贫血、瘀青、易出血等症状。在美国小于15岁的儿童中,它也是最为常见的癌症。尽管近年来在儿童及青年B细胞ALL的治疗上有了显著进步,对于那些难治或病情出现复发的患者来说,有效的治疗方案还极为有限。

此次获批的Kymriah正是一款有望为这些患者群体带来福音的突破性疗法。作为一款需要基因改造的自体T细胞免疫疗法,Kymriah的治疗需要先从个体患者的体内提取出T细胞,并在生产中心进行遗传改造。在那里,这些T细胞会被引入全新的嵌合抗原受体(CAR),使T细胞有能力直接靶向并杀伤带有CD19抗原的白血病细胞。当这些T细胞改造完成后,就会被输注回患者体内,进行治疗。先前,它曾获得美国FDA颁发的突破性疗法认定,优先审评资格,以及快速通道资格。

▲本款CAR-T疗法的治疗流程
(图片来源:诺华官网)

CAR-T的广阔未来

就在8月28日,Gilead以约119亿美元重金收购细胞疗法领军企业Kite Pharma的消息引爆产业圈,此举极大地体现了包括CAR-T技术在内的细胞疗法在治疗癌症方面的潜力与价值。

从2012年全球第一位接受试验性CAR-T疗法的儿童患者艾米丽•怀特海德的康复到今天的首个CAR-T疗法的上市,CAR-T的发展也经历了一个曲折的过程,经过不断深入的研究,在多方面取得了明显的进展并推动了这一技术走向最终的临床应用。

艾米丽和父亲(图片来源:华盛顿邮报)

另外,诸如Kite、诺华以及Juno等等多家公司纷纷聚焦于CAR-T领域的研发,未来应用及市场前景广阔,已产生了包括Kite的KTE-C19、Juno的JCAR017以及已经被批准上市的诺华的CTL019等多种关于CAR-T疗法的研究成果。

目前,CAR-T细胞疗法在血液癌的治疗中已经取得惊人的效果,尤其是针对B细胞急性淋巴细胞白血病患者的初期缓解率可以达到90%左右。研究人员也在积极设计开发新型的CAR-T疗法,期望在其他血液肿瘤以及实体瘤中发挥类似疗效。目前,CAR-T疗法治疗肝癌、肺癌、前列腺癌等一系列的针对实体瘤及其他血液肿瘤的临床试验正在进行,希望随着研究的不断加速,科学家们将开发出更加安全以及有效的CAR-T疗法,为更多患者带去生命的希望。

这一具有划时代意义的历史时刻将对CAR-T疗法的发展产生深刻的影响,人类在细胞治疗领域迈出了一大步!随着首个CAR-T疗法的成功上市,将为整个行业带来极大利好,与此同时在全球化背景下越来越多的中国企业也纷纷加入到这一领域的研发,相信中国的CAR-T研究及临床转化将很快迎来加速发展并造福于广大的患者。